難治性疾患治療開発・支援室

1．組織・スタッフ

難治性疾患研究開発・支援センターセンター長難治性疾患治療開発・支援室　研究リーダー（併）	木村友則
プロジェクトマネージャー/研究調整専門員	秋丸裕司
研究調整専門員	村井英継
技術補助員	乾和歌子、田中早苗、宇佐美祐子
事務補助員	山崎紀子、西口恭子、定藤知美

　難治性疾患、稀少疾患等の厚生労働行政上重要な疾患に関し、革新的な治療法の開発に関する調査・研究・開発を行うとともに、得られた知見を基盤として、支援ハブとして広く支援を行っています。

１．指定難病患者データベース運用と患者データ登録・分析

２．難病創薬支援frameworkとして創薬Gatewayの運用

　この2本柱で日々の研究活動を行っております。

　希少疾病創薬に向けたデータベースの構築等を通じて医薬品等の開発を支援しています。

　　1. 希少疾病創薬Gatewayの構築

　　2. 臨床調査個人票を活用した難病DB構築支援

　　3. Clinical Innovation Networkへの展開

希少疾病創薬Gataway

　創薬Gatewayは、患者・主治医・研究者・製薬企業など創薬にかかる希少疾病創薬に寄与する交流platformです。

　stake holderをつなげ、つなげるだけでなく医薬健栄研を介することで、新たな付加価値をつけ、参加者皆様がwin-winの関係を築くことを目的としております。

　また、研究者、患者等の交流プラットフォームとして、自主参加型レジストリR-Squareを運営しています。

　R-Squareとは、Rare disease patientsとResearcherの掛け算でSquareすなわち、広場を作りたいという思いから、このように名前にしました。

　患者さんの参加をぜひお待ちしております。

　難病法にもとづく臨床調査個人票の修正と難病データベース化について厚生労働省難病対策課より指定型研究をうけ、330疾患群の疾患概念整理と臨床調査個人票（新規・更新）の改訂作業、ならびにデータ整理票を完成させ、OCRソフト開発にむけた支援を行いました。

　難病DBを活用した持続的成長可能なClinical Innovation Network事業を立ち上げ、創薬資源の付加価値創成と創薬資源Libraryへの展開にむけ、活動しております。

ウェブサイト	https://www.nibiohn.go.jp/activities/rare-disease.html
E-mail	platform-info[at]nibiohn.go.jp