希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援したオーファンドラッグが医薬品の承認を受けました！！－ギリアデル脳内留置用剤7.7mg－

2012年10月 2日

　独立行政法人医薬基盤研究所（大阪府茨木市、以下「基盤研」という。）では設立当初（平成17年4月）から、オーファンドラッグやオーファンデバイス※１を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※２を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援したオーファンドラッグ1件が厚生労働大臣から医薬品としての承認（薬事法の製造販売承認）を受けましたので、お知らせいたします。

〇販売名　ギリアデル脳内留置用剤7.7mg
〇一般名　カルムスチン
〇承認日　平成24年9月28日
〇効能・効果
　悪性神経膠腫※３
〇用法・用量
　通常、成人には、腫瘍切除腔の大きさや形状に応じて、本剤8枚（カルムスチンとして61.6mg）又は適宜減じた枚数を脳腫瘍切除術時の切除面を被覆するように留置する。
〇製造販売業者
　ノーベルファーマ株式会社
〇希少疾病用医薬品としての指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
　平成21年6月5日　(21薬)第225号　カルムスチン脳内留置用製剤
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成21、22、23年度

※1　オーファンドラッグ、オーファンデバイスとは
　難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器をオーファンドラッグ、オーファンデバイスと呼びます。

※2　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
　基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けたオーファンドラッグ、オーファンデバイスの開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1)助成金交付
　指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。毎年度10数品目に対して助成、平成23年度は12件に助成しました（助成金総額：約6.3億円）。
(2)指導・助言
　指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。
(3)認定
　助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

※3　悪性神経膠腫とは
　脳腫瘍のうち、脳内の神経膠細胞から発生する原発性腫瘍の総称が「神経膠種」で、そのうち、予後が極めて不良とされるのが「悪性神経膠種」です。わが国での推定患者数（発症）は約2,500人と推測されています。

【ここまでの支援実績】
　なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。（平成24年9月28日現在）
□希少疾病用医薬品に指定されたオーファンドラッグ：289品目
　希少疾病用医療機器に指定されたオーファンデバイス：23品目
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医薬品：146品目
　同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器：12品目
■このうち、承認を取得した希少疾病用医薬品：90品目
　同じく承認を取得した希少疾病用医療機器：5品目

本件に係る照会先
独立行政法人医薬基盤研究
研究振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804　　E-Mail：kisho-ph@nibio.go.jp

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