希少疾病用医薬品等開発振興事業で支援している希少疾病用医薬品3件が製造販売承認を取得しました

2024年4月 4日

　国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所では、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品^※1を対象とした「希少疾病用医薬品等開発振興事業」^※2を行っております。この度、本事業で開発支援した希少疾病用医薬品3件が厚生労働大臣から製造販売承認を取得しましたので、お知らせ致します。

・販売名　「シスタドロップス点眼液0.38%」
　〇承認日：　令和6年3月26日
　〇効能又は効果：　シスチン症における角膜シスチン結晶の減少
　〇製造販売業者：　ヴィアトリス製薬株式会社
　〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称：
　　　令和元年11月19日、令和4年12月1日（31薬）第446号　システアミン塩酸塩
　　　助成金交付年度　令和2年度、令和3年度、令和4年度

・販売名　「サルグマリン(R)吸入用250μg」
　〇承認日：　令和6年3月26日
　〇効能又は効果：　自己免疫性肺胞蛋白症
　〇製造販売業者：　ノーベルファーマ株式会社
　〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称：
　　　令和2年9月18日　（R2薬）第484号　サルグラモスチム（遺伝子組換え）
　　　助成金交付年度　令和2年度、令和3年度、令和4年度

・販売名　「アセノベル徐放錠500㎎」
　〇承認日：　令和6年3月26日
　〇効能又は効果：　縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーにおける筋力低下の進行抑制
　〇製造販売業者：　ノーベルファーマ株式会社
　〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称：
　　　令和3年2月19日　（R3薬）第501号　アセノイラミン酸
　　　助成金交付年度　令和3年度、令和4年度、令和5年度

※1　希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器、希少疾病用再生医療等製品とは
　　難治性疾患等を対象とする医薬品、医療機器及び再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、
　患者数が少ない等の理由から研究開発の投資回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。
　　このような医薬品等のうち、指定要件を満たしたものを厚生労働大臣が「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用
　医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」に指定します。

※2　希少疾病用医薬品等開発振興事業とは
　　国立研究開発法人　医薬基盤・健康・栄養研究所では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」、「希少疾病
　用医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」の指定を受けた品目の開発企業を対象に次の開発振興事業を
　実施しています。

(1) 助成金交付
　　指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付し
　ています。令和5年度は11件に助成しました（助成金総額：約5.6億円）。

(2) 指導・助言
　　指定を受けた品目の開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人　医薬品
　医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究開発経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）
　らによる指導・助言を行っています。

(3) 認定
　　助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

【これまでの支援実績】
　　今回の承認により、希少疾病用医薬品等開発振興事業による支援実績は以下のようになります。
　（令和6年3月31日現在）
　□厚生労働大臣より指定を受けた希少疾病用医薬品598品目、希少疾病用医療機器：32品目、
　　希少疾病用再生医療等製品：31品目
　■そのうち、希少疾病用医薬品等開発振興事業で助成金の交付を受けた件数
　　希少疾病用医薬品：202件、希少疾病用医療機器：14件、希少疾病用再生医療等製品：7件
　■そのうち、承認を取得した件数
　　希少疾病用医薬品：145件、希少疾病用医療機器：10件、希少疾病用再生医療等製品：3件

本件に係る照会先
　国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所
　研究支援部 開発振興・調整課
　大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
　電話：072-641-9804　　E-mail：kisho-ph"at"nibiohn.go.jp
　※E-mailは上記アドレス"at"の部分を@に変えてください。