希少疾病用医薬品として、厚生労働大臣から指定を受けた開発企業が医薬基盤研究所に助成金交付申請を行い、前年度までに助成金が交付された期間（単位：年）を示しています。空欄の場合は医薬基盤研究所に助成金交付申請がなかった品目です。なお、本年度の助成の実績はここには表わされていません。
希少疾病用医薬品として、厚生労働大臣から指定を受けた時点での名称を示しています。このため、製造販売承認を受けた時点とは、販売名や一般名（主として有効成分のこと。）が異なる場合があります。
希少疾病用医薬品として、厚生労働大臣から指定を受けた時点での効能、効果又は対象疾患を示しており、後に記載が整備された場合、製造販売承認を受けた効能又は効果と表現が異なる場合があります。
希少疾病用医薬品として、厚生労働大臣から指定を受けた時点での申請者の名称（企業名等）を示しています。このため、後に会社の合併等で、現在は存在しない企業名等の場合があります。
製造販売承認を受けた品目にあっては、現在の効能・効果を示しています。試験研究開発中、又は審査中の場合は「－」と示しています。或いは、製造販売承認に至らず、指定取消しの場合も「－」と示しています。
製造販売承認を受けた品目にあっては、現在、承認を受けた者の名称（企業名等）を示しています。試験研究開発中、又は審査中の場合は「－」と示しています。或いは、製造販売承認に至らず、指定取消しの場合も「－」と示しています。
なお、承認整理されているものの、指定取消しの手続きが行われていない場合、承認を受けた者の名称（企業名等）が残っている品目があります。
厚生労働大臣から製造販売承認を受けた年月日を示しています（以下、効能追加等の製造販売承認事項一部変更承認（一変）の場合であっても、ここでは、製造販売承認として処理しています。）。但し、効能・効果が追加で承認された場合や承継や会社の合併の場合等で複数の日付が記載されている品目があります。なお、販売名に剤型や容量を追記する等の変更を行っている場合等では、最初に製造販売承認を受けた年月日で示しています。試験研究開発中、又は審査中の場合は「－」と示しています。或いは、製造販売承認に至らず、指定取消しの場合も「－」と示しています。
製造販売承認を受けた品目にあっては、現在の販売名を示しています。試験研究開発中、又は審査中の場合は「－」と示しています。或いは、製造販売承認に至らず、指定取消しの場合も「－」と示しています。
平成5年に受けた指定について、平成15年11月5日付けで、帝人（株）のみ一旦、取消しとなり、同日付で帝人ファーマ（株）が指定を受けたことを示しています。
指定番号（5薬A）第34号と同時に助成を実施しています。
平成6年に受けた指定について、平成12年12月20日付けで、一旦、取消しとなり、同日付で日本化薬（株）が指定を受けたことを示しています。
平成6年7月1日に東レ（株）が指定を受けた後、平成8年4月1日に科研製薬（株）が指定を受けたことを示しています。なお、助成金交付は東レ（株）のみ実施しています。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患である「甲状腺癌による甲状腺摘出後の残存甲状腺の発見及び甲状腺転移癌における転移部位の特定を対象とする体内診断薬の補助並びに放射性ヨード治療におけるヨードの取り込みを促進させる放射性ヨード治療の前処置」のうち、「甲状腺癌による甲状腺摘出後の残存甲状腺の発見及び甲状腺転移癌における転移部位の特定を対象とする体内診断薬の補助」について7年、助成金を交付し、平成20年10月16日に製造販売承認を受け、「甲状腺癌による甲状腺摘出後の残存甲状腺の放射性ヨード治療におけるヨードの取り込みを促進させる放射性ヨード治療の前処置」について1年、助成金を交付し、平成24年5月25日に製造販売承認事項一部変更承認（一変）を受けたことを示します。
なお、開発中は「甲状腺癌による甲状腺摘出後の甲状腺転移癌における放射性ヨード治療におけるヨードの取り込みを促進させる放射性ヨード治療の前処置」です。
平成9年に受けた指定について、製造販売承認を受けていたものの、企業合併用等要因により平成11年4月6日付けで、一旦、取消しとなり、同日付で日本グラクソ（株）（現グラクソ・スミスクライン（株））が指定を受け、その後、製造販売承認を受けたことから、製造販売承認日が二つ存在しています。
用法・用量について、追加される旨の製造販売承認を受けたため、製造販売承認日が二つ存在しています。
平成9年に受けた指定について、平成14年1月24日付けで、一旦、取消しとなり、同日付でノバルティスファーマ（株）が指定を受けたことを示しています。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患の対象範囲は2つあり、平成13年6月20日に、この内の片方が承認され、残りが平成15年9月19日に承認を受けため、製造販売承認日が二つ存在しています。
平成11年に受けた指定について、平成14年5月28日付けで、一旦、取消しとなり、同日付けでファルマシア（株）（現ファイザー（株））が指定を受けたことを示しています。
平成11年に受けた指定について、平成16年8月5日付けで、一旦、取消しとなり、同日付で麒麟麦酒（株）（現協和発酵キリン（株））が指定を受けたことを示しています。さらに、平成22年7月2日付で、一旦、取消しとなり、同日付で医薬品の名称について、アナグレリド塩酸塩に変更の上、シャイアー ファーマシューティカルズ アイルランド リミテッドが指定を受けたことを示しています。また、さらに、平成25年4月4日付で、一旦、取消となり、同日付でシャイアー・ジャパン（株）が指定を受けたことを示しています。
平成12年に受けた指定について、平成15年7月1日付けで、一旦、取消しとなり、同日付で味の素（株）が指定を受けた後、平成18年2月3日に指定取消になったことを示しています。
平成12年に受けた指定について、平成14年12月2日付けで、一旦、取消しとなり、同日付で三菱ウェルファーマ（株）が指定を受けたことを示しています。
平成13年に受けた指定について、平成15年11月5日付けで、一旦、取消しとなり、同日付で帝人ファーマ（株）が指定を受けた後、平成24年3月19日に指定取消になったことを示しています。
平成13年に受けた指定について、平成15年11月5日付けで、一旦、取消しとなり、同日付で帝人ファーマ（株）が指定を受けた後、平成22年5月13日に指定取消になったことを示しています。
平成15年に受けた指定について、平成16年3月30日付けで、大正製薬（株）のみ一旦、取消しとなり、同日付でサノフィ・サンテラボ（株）（現サノフィ・アベンティス（株））が指定を受けたことを示しています。
平成20年7月16日に「ヘパリン起因性血小板減少症（HIT）II型における血栓症の発症抑制」について製造販売承認を受け、平成23年5月20日に「ヘパリン起因性血小板減少症（HIT）II型患者における血液体外循環時の灌流血液の凝固防止（血液透析）」及び「ヘパリン起因性血小板減少症（HIT）II型（発症リスクのある場合を含む）における経皮的冠インターベンション施行時の血液の凝固防止」について製造販売承認を受けたことを示しています。
平成16年7月7日に藤沢薬品工業（株）が指定された後、平成17年12月13日に千寿製薬（株）が指定されたことを示しています。
平成19年11月22日に製造販売承認を受けたプリジスタ錠300mgと平成21年10月16日に製造販売承認を受けたプリジスタナイーブ錠400mgでは対象患者の治療歴の有無の違いにより、製造販売承認を受けた日が異なります。
それまでの効能又は効果は「全身型重症筋無力症（胸腺摘出後の治療において、ステロイド剤の投与が効果不十分、又は副作用により困難な場合）」で、この製造販売承認により、前述以外の重症筋無力症患者への適用拡大となり、あらためて効能又は効果は、重症筋無力症となりました。
平成18年8月11日にアムジェン（株）（現アムジェン・デベロップメント（株））が指定を受けた後、平成22年2月2日に協和発酵キリン（株）が指定を受けたことを示しています。
平成22年6月16日にバクスター（株）が指定を受けた後、平成23年6月10日に武田薬品工業（株）が指定を受けたことを示しています。
平成14年1月17日に製造販売承認を受け、平成23年8月17日に新用量が追加されたことを示しています。
平成18年10月20日に「再発又は難治性の多発性骨髄腫」の製造販売承認を受け、平成23年9月16日に「未治療の多発性骨髄腫」の効能追加にあたり、効能又は効果が「多発性骨髄腫」に改正されています。
平成20年9月12日にユーサイクリッド ファーマインクが指定を受けた後、平成23年7月11日にシミック（株）が指定を受けたことを示しています。
平成20年に受けた指定について、平成23年11月16日付けで、（株）UMNファーマが一旦、取消しとなり、同日付でアステラス製薬（株）が指定を受けたことを示しています。また、この際、医薬品の名称も「UMN-0501」から「ASP7373」になっています。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患である「CCR4陽性の成人T細胞白血病リンパ腫」のうち、「再発又は難治性のCCR4陽性の成人T細胞白血病リンパ腫」について1年、助成金を交付し、平成24年3月30日に製造販売承認を受けたこと、及び「初めての治療を受ける場合において、mLSG15療法と併用する方法」について3年、助成金を交付したことを示します。
なお、「初めての治療を受ける場合において、mLSG15療法と併用する方法」については、開発中です。
指定を受けた医薬品の名称は「ミジスマーゼ（遺伝子組換え）」ですが、そのうち、吸入剤による投与経路の開発について3年、助成金を交付したこと、及び注射剤による投与経路の開発について1年、助成金を交付したことを示します。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患である「Duchenne型筋ジストロフィーのうち、歩行可能な患者さんへの開発について、助成金を交付したことを示します。
平成23年に受けた指定について、平成25年4月4日付けで、一旦、取消しとなり、同日付でシャイアー・ジャパン（株）が指定を受けたことを示しています。
平成22年9月14日にノーベルファーマ（株）が指定された後、平成24年7月4日にSBIファーマ（株）が指定されたことを示しています。なお、助成金交付はノーベルファーマ（株）のみ実施しています。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患である「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎」に関し、「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（多巣性運動ニューロパチーを含む）の筋力低下の改善」について2年、助成金を交付し、平成11年6月16日に製造販売承認を受けたこと、及び「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（多巣性運動ニューロパチーを含む）の患者さんの再発予防を効能・効果へ追加する目的の開発」について1年、助成金を交付したことを示します。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患である再発・難治性の「末梢性T細胞リンパ腫」、「成人T細胞性白血病/リンパ腫」、「皮膚T細胞性リンパ腫」、及び「T細胞急性リンパ性白血病/T細胞リンパ芽球性リンパ腫」のうち、「末梢性T細胞リンパ腫」の開発について1年、助成金を交付したことを示します。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患である「慢性リンパ性白血病」のうち、「再発又は難治性のCD20陽性の慢性リンパ性白血病」については、平成25年3月25日に製造販売承認を受けたこと、及び「未治療の慢性リンパ性白血病」について1年、助成金を交付したことを示します。
指定を受けた、予定される効能、効果又は対象疾患である「悪性黒色腫」に対して、体重1kgあたり2mgで3週間の間隔で投与する用法・用量での開発に1年、助成金を交付したことを示します。
本件ラミブジンとジドブジンの配合製剤です。
本件ラミブジンとアバカビル硫酸塩の配合製剤です。
本件リトナビルとロピナビルの配合製剤です。
本件アバカビル硫酸塩とラミブジンの配合製剤です。
本件ロピナビルとリトナビルの配合製剤です。
本件テノホビル ジソプロキシルフマル酸塩とエムトリシタビンの配合製剤です。
本件テノホビル ジソプロキシルフマル酸塩とエムトリシタビン、エルビテグラビル及びコビシスタットの配合製剤です。
本件エムトリシタビンとテノホビル ジソプロキシルフマル酸塩の配合製剤です。
本件エムトリシタビンとテノホビル ジソプロキシルフマル酸塩、エルビテグラビル及びコビシスタットの配合製剤です。
本件エルビテグラビルとテノホビル ジソプロキシルフマル酸塩、エムトリシタビン及びコビシスタットの配合製剤です。
本件コビシスタットとテノホビル ジソプロキシルフマル酸塩、エムトリシタビン及びエルビテグラビルの配合製剤です。