令和６年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付品目のお知らせ
2025年2月28日
令和６年度 助成金交付申請のあった希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品について、次表に掲げる16件に交付することを決定しましたので、お知らせします。
| 指定番号 | 医薬品、医療機器又は再生医療等製品の名称 | 予定される効能又は効果等 | 申請者の氏名又は名称 |
|---|---|---|---|
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（R4薬） 第536号 |
乾燥ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリン | 自己免疫性脳炎（ステロイドパルス療法で効果不十分であった場合） | 武田薬品工業㈱ |
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（R4薬） 第541号 |
CNT-01 | 中性脂肪蓄積心筋血管症 | トーアエイヨー㈱ |
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（R5薬） 第567号 |
odevixibat | 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 | IPSEN㈱ |
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（R5薬） 第571号 |
シロリムス | 限局性皮質異形成II型に伴うてんかん発作 | ノーベルファーマ㈱ |
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（R5薬） 第578号 |
エフゾフィチモド（遺伝子組換え） | 肺サルコイドーシス | 杏林製薬㈱ |
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（R5薬） 第584号 |
Treosulfan | 同種造血幹細胞移植の前治療 | 日本メダック㈱ |
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（R5薬） 第588号 |
ジアゼパム | てんかん重積状態 | アキュリスファーマ㈱ |
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（R5薬） 第590号 |
ボロファラン（10Ｂ） | 切除不能な皮膚血管肉腫 | ステラファーマ㈱ |
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（R6薬） 第607号 |
KD-416 | 血液凝固第X因子欠乏症患者の出血傾向の抑制 | KMバイオロジクス㈱ |
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（R6薬） 第627号 |
DSP-5336 | 再発又は難治性のMLL遺伝子再構成陽性又はNPM1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病 | 住友ファーマ㈱ |
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（R6薬） 第632号 |
sparsentan | IgA 腎症 | レナリスファーマ㈱ |
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（R6薬） 第644号 |
taletrectinib | ROS1 融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌 | 日本化薬㈱ |
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（R6薬） 第650号 |
Odevixibat | アラジール症候群 | ジェダイトメディスン㈱ |
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（R6薬） 第653号 |
Pitolisant | ナルコレプシー | アキュリスファーマ㈱ |
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（R5機） 第33号 |
ホウ素中性子補捉療法用中性子照射装置 | 切除不能な皮膚血管肉腫 | ㈱CICS |
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（R4再） 第24号 |
ISN001 | 難治性又は再発性のびらん・潰瘍を有する表皮水疱症（単純型、接合部型、優性・劣性栄養障害型）の患者を適応症とする。本製品は、難治性又は再発性のびらん・潰瘍部に適用し、上皮化させることを目的とする。 | イシンファーマ㈱ |
なお、助成額については、品目名と同時に公開することで、開発遅延や進展といった開発の進捗状況等が明らかになり、製造販売承認申請の時期の憶測等、株価への影響が否定できないため、公開しておりません。
「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付について」
難治性疾患を対象とする医薬品、医療機器及び再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。厚生労働大臣はこうした医薬品、医療機器及び再生医療等製品の開発促進のため、一定の条件を満たした品目、その開発企業及び予定される効能・効果等を希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品に指定します。（https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html）
医薬基盤・健康・栄養研究所は、厚生労働大臣の指定を受けた品目に関し、当該開発企業からの助成金交付申請を受けて、試験研究の内容、目的、経費、試験計画等を調査し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。
助成金交付申請は、年度当初申請と年度途中申請の年２回受け付けており、今回はそれらを合わせた令和６年度に交付を決定した品目をお知らせしています。詳細は、https://www.nibiohn.go.jp/nibio/part/promote/orphan_support/をご覧ください。
本件に係る照会先：
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 研究支援部 開発振興・調整課
電話：072-641-9804 E-mail：kisho-ph"AT"nibiohn.go.jp
（※E-mailは"AT"の部分を@に変更してください。）
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