希少疾病用医薬品等開発振興事業で支援している希少疾病用医薬品2件が製造販売承認を取得しました。

2015年12月16日

国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所（以下「医薬健栄研」という。）では、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品※１を対象とした「希少疾病用医薬品等開発振興事業」※２を行っておりますが、この度、本事業で開発支援した希少疾病用医薬品2件が厚生労働大臣から製造販売承認を取得致しましたので、お知らせ致します。

1.販売名　コパキソン皮下注20 mgシリンジ
〇一般名　グラチラマー酢酸塩
〇承認日　平成27年9月28日
〇効能・効果　多発性硬化症の再発予防
〇製造販売業者
　武田薬品工業株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称
平成26年10月16日※(21薬)第223号　グラチラマー酢酸塩
〇助成金交付年度　平成21年度、22年度、平成23年度、平成24年度※
※平成21年3月10日に指定を受けた品目の開発を承継

2.販売名　ヨンデリス点滴静注用0.25 mg、同点滴静注用1 mg
〇一般名　トラベクテジン
〇承認日　平成27年9月28日
〇効能・効果　悪性軟部腫瘍
〇製造販売業者
　大鵬薬品工業株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称
平成23年6月10日　(23薬)第245号　トラベクテジン
〇助成金交付年度　平成24年度、平成25年度、平成26年度

※1　希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器、希少疾病用再生医療等製品とは
難治性疾患等を対象とする医薬品、医療機器、再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ない等から開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品等のうち、指定要件を満たしたものを厚生労働大臣が希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器または希少疾病用再生医療等製品に指定します。

※2　希少疾病用医薬品等開発振興事業とは
医薬健栄研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」または「希少疾病用再生医療等製品」の指定を受けた品目の開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1)助成金交付
指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。平成26年度は21件に助成しました（助成金総額：約8.6億円）。
(2)指導・助言
指定を受けた品目の開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。
(3)認定
助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

【これまでの支援実績】
なお、今回の承認により、希少疾病用医薬品等開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。（平成27年12月16日現在）
□厚生労働大臣より指定を受けた希少疾病用医薬品：368品目、
　希少疾病用医療機器：27品目、希少疾病用再生医療等製品：2品目
■そのうち、「希少疾病用医薬品等開発振興事業」で助成金の交付を受けた件数
希少疾病用医薬品：171件、希少疾病用医療機器：14件、希少疾病用再生医療等製品：1件

■そのうち、承認を取得した件数
希少疾病用医薬品：114件、希少疾病用医療機器：9件、希少疾病用再生医療等製品：該当なし

本件に係る照会先
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所
開発振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804　　E-Mail：kisho-ph@nibiohn.go.jp

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