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お知らせ

希少疾病用医薬品等開発振興事業で支援している希少疾病用医療機器1件が製造販売承認を取得しました。

2015年7月23日

 国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所(以下「研究所」という。)では、希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品※1を対象とした「希少疾病用医薬品等開発振興事業」※2を行っておりますが、この度、本事業で開発支援した希少疾病用医療機器1件が厚生労働大臣から製造販売の承認を取得致しましたので、お知らせ致します。

1(希少疾病用医療機器)
〇販売名 EXCOR Pediatric 小児用体外設置式補助人工心臓システム
〇一般名 単回使用体外設置式補助人工心臓ポンプ
〇承認日 平成27年6月18日
〇使用目的
 本品は、従来の投薬治療、外科手術及び補助循環では症状の改善が見込めない小児の重症心不全患者であって、本品による治療が当該患者にとって最善であると判断された患者に対して、心移植に達するまで又は心機能が回復するまでの循環改善を目的に使用される。
〇製造販売業者
 株式会社カルディオ
〇希少疾病用医療機器の指定日、指定番号、名称
 平成23年6月17日 (23機)第23号 体外設置式補助人工心臓ポンプ
〇助成金交付年度 平成24年度、平成25年度、平成26年度

※1 希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器、希少疾病用再生医療等製品とは
難治性疾患等を対象とする医薬品、医療機器、再生医療等製品は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ない等から開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品等のうち、指定要件を満たしたものを厚生労働大臣が希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器または希少疾病用再生医療等製品に指定します。

※2 希少疾病用医薬品等開発振興事業とは
研究所では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」または「希少疾病用再生医療等製品」の指定を受けた品目の開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1)助成金交付
指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。平成26年度は21件に助成しました(助成金総額:約8.6億円)。
(2)指導・助言
指定を受けた品目の開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者(プログラムオフィサー)らによる指導・助言を行っています。
(3)認定
助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

【これまでの支援実績】
 なお、今回の承認により、希少疾病用医薬品等開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。(平成27年7月1日現在)
□厚生労働大臣より指定を受けた希少疾病用医薬品:362品目、希少疾病用医療機器:27品目、希少疾病用再生医療等製品:2品目
■そのうち、「希少疾病用医薬品等開発振興事業」で助成金の交付を受けた件数
希少疾病用医薬品:171件、希少疾病用医療機器:14件、希少疾病用再生医療等製品:1件
■そのうち、承認を取得した件数
希少疾病用医薬品:112件、希少疾病用医療機器:9件、希少疾病用再生医療等製品:該当なし

本件に係る照会先
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所
開発振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話:072-641-9804  E-Mail:kisho-ph@nibiohn.go.jp

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