希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援している希少疾病用医薬品2件が医薬品等の承認を受けました！！

2014年10月 8日

　独立行政法人医薬基盤研究所（大阪府茨木市、以下「基盤研」という。）では設立当初（平成17年4月）から、希少疾病用医薬品や希少疾病用医療機器※１を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※２を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援した希少疾病用医薬品2件が厚生労働大臣から医薬品としての承認（薬事法の製造販売承認（新規の承認取得））を受けましたので、お知らせいたします。

1件目
〇販売名　アグリリンカプセル0.5mg
〇一般名　アナグレリド塩酸塩水和物
〇承認日　平成26年9月26日
〇効能又は効果　本態性血小板血症
〇製造販売業者　シャイアー・ジャパン株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
　平成25年4月4日※　(11薬)第126号　アナグレリド塩酸塩
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成11、12、19年度※
※平成11年5月27日に指定を受けた品目の開発を承継

2件目
〇販売名　ザノサー点滴静注用1g
〇一般名　ストレプトゾシン
〇承認日　成26年9月26日
〇効能又は効果　膵・消化管神経内分泌腫瘍
〇製造販売業者　ノーベルファーマ株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
　平成23年11月16日　(23薬)第256号　ストレプトゾシン
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成24、25年度

※1　希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器とは
　難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器を希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器と呼びます。

※2　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
　基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けた医薬品、医療機器の開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1) 助成金交付
　指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。毎年度10数品目に対して助成しておりますが、平成25年度は26件に助成しました（助成金総額：約8.7億円）。
(2) 指導・助言
　指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。
(3) 認定
　助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

【ここまでの支援実績】
　なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。（平成26年9月26日現在）
□指定を受けた希少疾病用医薬品：351品目
　指定を受けた希少疾病用医療機器：25品目
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医薬品：169品目
　同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器：14品目
■このうち、承認を取得した希少疾病用医薬品：110品目
　同じく承認を取得した希少疾病用医療機器：8品目

本件に係る照会先
独立行政法人医薬基盤研究所
研究振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804　　E-Mail：kisho-ph@nibio.go.jp

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