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お知らせ

希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援している希少疾病用医薬品6件が製造販売の承認を厚生労働大臣から受けました!!

2014年7月11日

 独立行政法人医薬基盤研究所(大阪府茨木市、以下「基盤研」という。)では設立当初(平成17年4月)から、希少疾病用医薬品や希少疾病用医療機器※1を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※2を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援した希少疾病用医薬品6件が厚生労働大臣から承認(薬事法の製造販売承認(新規の承認取得)、又は製造販売承認事項一部変更承認(効能・効果の追加))を受けましたので、お知らせいたします。

(希少疾病用医薬品)
 〇販売名 デルティバ錠50mg
 〇一般名 デラマニド
 〇承認日 平成26年7月4日
 〇効能又は効果
 <適応菌種>
  本剤に感性の結核菌
 <適応症>
  多剤耐性肺結核
 〇製造販売業者
   大塚製薬株式会社
 〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称(厚生労働省)
   平成20年2月18日 (20薬)第205号 OPC-67683
 〇基盤研による支援(助成金交付年度) 平成24年度

(希少疾病用医薬品)
 〇販売名 ニシスタゴンカプセル 50mg、ニシスタゴンカプセル150mg
 〇一般名 システアミン酒石酸塩
 〇承認日 平成26年7月4日
 〇効能又は効果
   腎性シスチン症
 〇製造販売業者
   マイラン製薬株式会社
 〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称(厚生労働省)
   平成24年5月11日 (24薬)第271号 MPR-1020
 〇基盤研による支援(助成金交付年度) 平成24、25年度

(希少疾病用医薬品)
 〇販売名 ラパリムス錠1mg
 〇一般名 シロリムス
 〇承認日 平成26年7月4日
 〇効能又は効果
   リンパ脈管筋腫症
 〇製造販売業者
   ノーベルファーマ株式会社
 〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称(厚生労働省)
   平成24年9月13日 (24薬)第286号 sirolimus
 〇基盤研による支援(助成金交付年度) 平成24、25年度

(希少疾病用医薬品)
 〇販売名 献血グロベニン-Ι静注用500mg
      献血グロベニン-Ι静注用2500mg
      献血グロベニン-Ι静注用5000mg
 〇一般名 生物学的製剤基準乾燥ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリン
 〇承認日 平成26年7月4日
 〇効能又は効果
   スティーブンス・ジョンソン症候群及び中毒性表皮壊死症(ステロイド剤の効果不十分な場合)
 〇製造販売業者
   日本製薬株式会社
 〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称(厚生労働省)
   平成24年11月14日 (24薬)第292号 乾燥ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリン
 〇基盤研による支援(助成金交付年度) 平成24、25年度

(希少疾病用医薬品)
 〇販売名 オプジーボ点滴静注20mg
   オプジーボ点滴静注100mg
 〇一般名 ニボルマブ(遺伝子組換え)
 〇承認日 平成26年7月4日
 〇効能又は効果
   根治切除不能な悪性黒色腫
 〇製造販売業者
   小野薬品工業株式会社
 〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称(厚生労働省)
   平成25年6月17日 (25薬)第308号 ONO-4538
 〇基盤研による支援(助成金交付年度) 平成25年度

(希少疾病用医薬品)
 〇販売名 バイクロット配合静注用
 〇一般名 乾燥濃縮人血液凝固第Ⅹ因子加活性化第Ⅶ因子
 〇承認日 平成26年7月4日
 〇効能又は効果
   血液凝固第Ⅷ因子又は第Ⅸ因子に対するインヒビターを保有する患者の出血抑制
 〇製造販売業者
   一般財団法人 化学及血清療法研究所
 〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称(厚生労働省)
   平成21年2月9日 (21薬)第221号 MC710(乾燥濃縮人血液凝固第Ⅹ因子加活性化第Ⅶ因子)※3
   平成26年5月13日 (26薬)第337号 MC710(乾燥濃縮人血液凝固第Ⅹ因子加活性化第Ⅶ因子)※3
 〇基盤研による支援(助成金交付年度) 平成21、22、23、24年度※3


※1 希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器とは
 難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器のうち、薬事法に基づき厚生労働大臣の指定を受けた物を「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」と呼びます。

※2 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
 基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」または「希少疾病用医療機器」の指定を受けた医薬品または医療機器の開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1) 助成金交付
 指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。毎年度10数品目に対して助成しておりますが、平成25年度は26件に助成しました(助成金総額:約8.7億円)。
(2) 指導・助言
 指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者(プログラムオフィサー)らによる指導・助言を行っています。
(3) 認定
 助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

※3 希少疾病用医薬品の指定番号が2個ある理由等
 平成21年2月9日に「予定される使用目的、効能又は効果」を「血液凝固第Ⅷ因子又は第Ⅸ因子に対するインヒビターを保有する先天性血用病患者の出血抑制」として指定を受けた(21薬)第221号に対して、基盤研から平成21年度に助成金を交付しました。その後、開発の進展に伴い、対象疾患が拡大され、「予定される使用目的、効能又は効果」が「血液凝固第Ⅷ因子又は第Ⅸ因子に対するインヒビターを保有する患者の出血抑制」に見直され、指定の付け替えが平成26年5月13日に行われたためです。

【ここまでの支援実績】
 なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。(平成26年7月4日現在)
□希少疾病用医薬品に指定された医薬品:342品目
 希少疾病用医療機器に指定された医療機器:24品目
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医薬品:164品目
同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器:14品目
■このうち、承認を取得した希少疾病用医薬品:108品目
同じく承認を取得した希少疾病用医療機器:8品目


本件に係る照会先
独立行政法人医薬基盤研究所
研究振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話:072-641-9804  E-Mail:kisho-ph@nibio.go.jp

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