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希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援しているオーファンドラッグ1件、オーファンデバイス1件が医薬品等の承認を受けました！！
2014年5月29日
独立行政法人医薬基盤研究所（大阪府茨木市、以下「基盤研」という。）では設立当初（平成17年4月）から、オーファンドラッグやオーファンデバイス※１を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※２を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援したオーファンドラッグ1件、オーファンデバイス1件が厚生労働大臣から医薬品としての承認（薬事法の製造販売承認（新規の承認取得）、又は製造販売承認事項一部変更承認（効能・効果の追加））を受けましたので、お知らせいたします。
1件目（オーファンデバイス）
〇販売名 Ｊａｒｖｉｋ２０００植込み型補助人工心臓システム
〇一般名 植込み型補助人工心臓システム
〇承認日 平成25年11月22日
〇効能又は効果
本品は、心臓移植適応の重症心不全患者で、薬物療法や体外式補助人工心臓などの
補助循環法によっても継続した代償不全に陥っており、かつ、心臓移植以外には救命が
困難と考えられる症例に対して、心臓移植までの循環改善に使用される。
〇製造販売業者
センチュリーメディカル株式会社
〇希少疾病用医療機器の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成20年12月15日 (20機)第17号 植込み型補助人工心臓システム
〇基盤研による支援（助成金交付年度） 平成20、21年度
2件目（オーファンドラッグ）
〇販売名 イムノマックス-γ注50
イムノマックス-γ注100
〇一般名 インターフェロン ガンマ-1a（遺伝子組換え）
〇承認日 平成26年5月23日
〇効能又は効果
菌状息肉症、セザリー症候群
〇製造販売業者
塩野義製薬株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成24年5月11日 (24薬)第270号
インターフェロン ガンマ-1a（遺伝子組換え）
〇基盤研による支援（助成金交付年度） 平成24、25年度
※1 オーファンドラッグ、オーファンデバイスとは
難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、
医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の
回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、
医療機器をオーファンドラッグ、オーファンデバイスと呼びます。
※2 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」
の指定を受けたオーファンドラッグ、オーファンデバイスの開発企業を対象に次の
開発振興事業を実施しています。
(1)助成金交付
指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に
充てるための助成金を交付しています。毎年度10数品目に対して助成しておりますが、
平成25年度は26件に助成しました（助成金総額：約8.7億円）。
(2)指導・助言
指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や
独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を
有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。
(3)認定
助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。
【ここまでの支援実績】
なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。（平成26年5月23日現在）
□希少疾病用医薬品に指定されたオーファンドラッグ：337品目
希少疾病用医療機器に指定されたオーファンデバイス：24品目
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医薬品：164品目
同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器：14品目
■このうち、承認を取得した希少疾病用医薬品：102品目
同じく承認を取得した希少疾病用医療機器：8品目
本件に係る照会先
独立行政法人医薬基盤研究所
研究振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804 E-Mail：kisho-ph@nibio.go.jp