希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援しているオーファンドラッグ4件が医薬品の承認を受けました！！

2014年4月 1日

　独立行政法人医薬基盤研究所（大阪府茨木市、以下「基盤研」という。）では設立当初（平成17年4月）から、オーファンドラッグやオーファンデバイス※１を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※２を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援したオーファンドラッグ4件が厚生労働大臣から医薬品としての承認（薬事法の製造販売承認（新規の承認取得）、又は製造販売承認事項一部変更承認（効能・効果の追加））を受けましたので、お知らせいたします。

1件目
〇販売名　①サムスカ錠7.5 mg
　　　　　②サムスカ錠15 mg
　　　　　③サムスカ錠30 mg
〇一般名　トルバプタン
〇承認日　平成26年3月24日
　　　　　　（①及び②は効能・効果の追加で、③は新規の承認取得です。）
〇効能又は効果
腎容積が既に増大しており、かつ、腎容積の増大速度が速い常染色体優性多発性のう胞腎の進行抑制
〇製造販売業者
　　大塚製薬株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成18年8月11日　(18薬)第193号　トルバプタン
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成18、19、20年度

2件目
〇販売名　タイサブリ点滴静注300mg
〇一般名　ナタリズマブ(遺伝子組換え)
〇承認日　平成26年3月24日（新規の承認取得）
〇効能又は効果
多発性硬化症の再発予防及び身体的障害の進行抑制
〇製造販売業者
バイオジェン・アイデック・ジャパン株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成20年5月20日　(20薬)第208号　ナタリズマブ
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成20年度

3件目
〇販売名　レスピア静注・経口液60mg
〇一般名　無水カフェイン
〇承認日　平成26年3月24日（新規の承認取得）
〇効能又は効果
早産・低出生体重児における原発性無呼吸（未熟児無呼吸発作）
〇製造販売業者
ノーベルファーマ株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成23年8月8日　(23薬)第248号　カフェインクエン酸
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成23、24、25年度

4件目
〇販売名　沈降細胞培養インフルエンザワクチンH5N1筋注30μg/mL「北里第一三共」、
沈降細胞培養インフルエンザワクチンH5N1筋注60μg/mL「北里第一三共」
〇一般名　沈降細胞培養インフルエンザワクチン（H5N1株）
〇承認日　平成26年3月24日（新規の承認取得）
〇効能又は効果
　　新型インフルエンザ（H5N1）の予防
〇製造販売業者
　　北里第一三共株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成24年12月11日　(24薬)第296号　
沈降細胞培養インフルエンザワクチン（H5N1株）
〇基盤研による支援（助成金交付年度）　平成25年度

※1　オーファンドラッグ、オーファンデバイスとは
難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器をオーファンドラッグ、オーファンデバイスと呼びます。

※2　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けたオーファンドラッグ、オーファンデバイスの開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1)助成金交付
指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。毎年度10数品目に対して助成しておりますが、平成25年度は26件に助成しました（助成金総額：約8.7億円）。
(2)指導・助言
指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。
(3)認定
助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

【ここまでの支援実績】
なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。（平成26年3月27日現在）
□希少疾病用医薬品に指定されたオーファンドラッグ：331品目
希少疾病用医療機器に指定されたオーファンデバイス：24品目
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医薬品：164品目
同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器：14品目
■このうち、承認を取得した希少疾病用医薬品：101品目
同じく承認を取得した希少疾病用医療機器：7品目

本件に係る照会先
独立行政法人医薬基盤研究
研究振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804　　E-Mail：kisho-ph@nibio.go.jp

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