HOME › お知らせ › 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援しているオーファンドラッグ１件が医薬品の承認を受けました！！
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援しているオーファンドラッグ１件が医薬品の承認を受けました！！
2014年3月26日
独立行政法人医薬基盤研究所（大阪府茨木市、以下「基盤研」という。）では設立当初（平成17年4月）から、オーファンドラッグやオーファンデバイス※１を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※２を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援したオーファンドラッグ1件が厚生労働大臣から医薬品としての承認（薬事法の製造販売承認事項一部変更承認（効能・効果の追加））を受けましたので、お知らせいたします。
〇販売名 ポテリジオ点滴静注20mg
〇一般名 モガムリズマブ（遺伝子組換え）
〇承認日 平成26年3月17日
〇効能又は効果
再発又は難治性のCCR4陽性の末梢性T細胞リンパ腫※3
再発又は難治性のCCR4陽性の皮膚T細胞性リンパ腫※4
〇製造販売業者
協和発酵キリン株式会社
〇希少疾病用医薬品の指定日、指定番号、名称（厚生労働省）
平成25年3月15日 (25薬)第298号 モガムリズマブ（遺伝子組換え）
〇基盤研による支援（助成金交付年度） 平成25年度
※1 オーファンドラッグ、オーファンデバイスとは
難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器をオーファンドラッグ、オーファンデバイスと呼びます。
※2 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けたオーファンドラッグ、オーファンデバイスの開発企業を対象に次の開発振興事業を実施しています。
(1)助成金交付
指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。毎年度10数品目に対して助成しておりますが、平成24年度は21件に助成しました（助成金総額：約8.8億円）。
(2)指導・助言
指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や独立行政法人医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者（プログラムオフィサー）らによる指導・助言を行っています。
(3)認定
助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。
※3 末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）について
悪性リンパ腫の大部分を占める非ホジキンリンパ腫はB細胞起源の疾患とT/ナチュラルキラー（NK）細胞起源の疾患に大別されます。さらに、T/NK細胞起源の疾患は、主な病変部位から節性形、節外性型、皮膚型及び白血病型の疾患に分類されます。末梢性T細胞リンパ腫は、節性型および節外性型のT/NK細胞起源の疾患の総称です。
※4 皮膚T細胞リンパ腫（CTCL: Cutaneous T-Cell Lymphoma）について
CTCLは、非ホジキンリンパ腫の1種で、T細胞リンパ腫としてはもっとも一般的な疾患の一つです。CTCLは病変部位によって、菌状息肉腫（MF）やセザリー症候群（SS）などに分類されます。MFの皮膚病変は、紅斑、局面、皮膚腫瘤へと進行します。SSはMFが進行した病態で、血液中に悪性リンパ球の存在が認められます。
【ここまでの支援実績】
なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。（平成26年3月17日現在）
□希少疾病用医薬品に指定されたオーファンドラッグ：331品目
希少疾病用医療機器に指定されたオーファンデバイス：24品目
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医薬品：164品目
同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器：14品目
■このうち、承認を取得した希少疾病用医薬品：97品目
同じく承認を取得した希少疾病用医療機器：7品目
本件に係る照会先
独立行政法人医薬基盤研究
研究振興部開発振興課
大阪府茨木市彩都あさぎ7-6-8
電話：072-641-9804 E-Mail：kisho-ph@nibio.go.jp