希少疾病用医薬品等開発振興事業で支援したオーファンドラッグ（オーファンデバイス）が医療機器の承認を受けました！！
　　　　　　　―植込み型補助人工心臓EVAHEART―

2010年12月10日

　独立行政法人医薬基盤研究所（大阪府茨木市、以下「基盤研」という。）では、設立当初（平成17年4月）より、オーファンドラッグ(※１)を対象とした「希少疾病用医薬品等開発振興事業」(※２)を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援したオーファンデバイス１件が厚生労働省より医療機器としての承認（薬事法の製造販売承認）を受けましたので、お知らせいたします。

　植込み型補助人工心臓システム(※３)
　○販売名　植込み型補助人工心臓EVAHEART
　○一般名　植込み型補助人工心臓システム
　○承認日　平成22年12月8日
　○使用目的　
　　　本品は、心臓移植適応の重症心不全患者で、薬物療法や体外式補助人工心臓などの補助循環法によっても継続した代償不全に陥っており、かつ、心臓移植以外には救命が困難と考えられる症例に対して、心臓移植までの循環改善に使用される。
　○製造販売業者　株式会社サンメディカル技術研究所
　○オーファンドラッグ指定番号（厚生労働省）
　　　(19機)第13号（平成19年7月6日指定）
　○指定時の名称　植込み型補助人工心臓システム
　○基盤研による助成金交付年度　平成19、20年度

※１　オーファンドラッグとは
　　　　難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器をオーファンドラッグ（Orphan Drug）といいます。また、これらのうち 医療機器のことをオーファンデバイスと呼ぶこともあります。

※２　希少疾病用医薬品等開発振興事業とは
　　　基盤研ではオーファンドラッグを対象に以下のような「希少疾病用医薬品等開発振興事業」を実施しています。
　①　助成金交付事業
　　　　オーファンドラッグとして指定を受けた開発企業の申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。
　　　毎年度10数品目に対して助成、平成21年度は13件に助成（助成金総額：約6.4億円）　
　②　指導・助言事業
　　　　オーファンドラッグとして指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や（独）医薬品医療機器総合機構と連携して指導・助言を行っています。
　③　認定事業
　　　　オーファンドラッグの開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。

※３　植込み型補助人工心臓システムとは
　　　末期重症心不全で心臓移植が必要な患者に対し、循環改善を目的として使用する植込み型補助人工心臓システムであり、体内コンポーネント、体外コンポーネント及び付属品から構成されています。左心室から脱血して上行大動脈に送血する血液流路を形成し、体外のコントローラにより植え込まれた遠心ポンプの回転数を制御して血液循環を補助します。

【これまでの支援実績】
　　　なお、今回の承認により、基盤研の「希少疾病用医薬品等開発振興事業」によるこれまでの支援実績としては以下のようになります。（平成22年11月末時点）

■指定されたオーファンドラッグ（厚生労働省）　　　　　　　　　　：258品目
　　（希少疾病用医薬品237品目、希少疾病用医療機器21品目）
■そのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品等開発振興事業」で助成金の交付を受けたもの　　：143品目
　　（希少疾病用医薬品131品目、希少疾病用医療機器12品目）
■このうち、承認取得したオーファンドラッグ　　　　　　　　　　　 ：90品目

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