多くの神経筋疾患で鍵となると考えられているアミロイドが、健康な筋肉組織の成長に有益な役割を有しているようだ、という米国コロラド大学ボルダー校からの研究報告。

「我々の研究結果は、アミロイド様構造が再生中の健康な骨格筋に存在しているだけでなく、その構築に重要であるようにみえることを初めて示したものである」と共筆頭研究者のトーマス・ヴォグラー医師は語っている。

『ネイチャー』誌に発表されたこの驚異的な発見は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）など不治の疾患の起源について新たな照明をあてるものである。

研究チームは、これが筋骨格系疾患の治療にまったく新しい道を拓くものであり、パーキンソン病やアルツハイマー病などの関連神経疾患の理解を進めるものだと信じているという。

TDP-43と呼ばれるたんぱく質は、封入体ミオパチーの患者の骨格筋やALS患者のニューロンに見られ、長い間病気の原因ではないかと疑われてきた。ところが、研究者らが筋肉を実験室で培養してその詳細を調べたところ、TDP-43の凝集塊は健康な組織にも存在していることがわかった。

「驚異的なことだ」と主任研究者のブラド・オルウィン教授は語っている。「これらのアミロイド様凝集塊は、我々は有毒だと考えていたが、正常な筋肉形成の一部のようにみえ、あるタイミングで出現して、筋肉が形成されると消失した。」

研究チームがTDP-43の遺伝子をノックアウトしたところ、筋肉は成長しなくなったという。そこで、筋肉が再生中の健康なヒトの組織を生検して調べたところ、そこにTDP-43の凝集塊（筋肉顆粒）を見つけた。

「それらが普通に形成された後に除去されるなら、何ががそれらを溶解しているのだろう」とオルウィン教授は言う。「その関連するメカニズムを解明することは、新たな治療への道を開く可能性があるだろう。」