α1-アンチトリプシン欠乏症:グリフォルス(株)ヒトalpha1-Proteinase Inhibitor
更新日
平成31年4月12日
希少疾病用医薬品の名称
ヒトalpha1-Proteinase Inhibitor
疾病の解説
α1-アンチトリプシン欠乏症について
α1-アンチトリプシン(AAT)欠乏症(α1-antitrypsin deficiency:AATD)は、AAT の欠乏により、若年性に慢性閉塞性肺疾患COPD(Chronic Obstructive Pulmonary Disease)を発症する疾患です。AATDは、血清AAT濃度 < 90 mg/dl(ネフェロメトリー法)と定義され、軽症(血清AAT 50 - 90 mg/dl)、重症(血清AAT < 50 mg/dl)、の2つに分類されます。 AATD類縁肺疾患を含む若年発症重症COPDは、重度の呼吸機能障害があり、現行の薬物治療にも係らず45%の患者で在宅酸素療法を要し、増悪の頻度が多いという重症・難治性の病像となっています。
開発会社(連絡先)
グリフォルス株式会社
〒105-0001東京都港区虎ノ門1-2-8虎ノ門琴平タワー12階
希少疾病用医薬品指定日
平成28年3月16日
指定番号
(28薬)第379号
臨床試験の名称と内容
α1-アンチトリプシン欠乏症患者を対象とした、ヒトalpha1-Proteinase Inhibitorの第Ⅰ/Ⅱ相多施設非盲検試験、及び長期安全性評価試験
試験の内容
重症α1-アンチトリプシン欠乏症患者において、ヒトalpha1-Proteinase Inhibitorの安全性(長期安全性を含む)、及び薬物動態を検討
治験の状況
被験者募集中募集終了
対象疾患選択基準
主な選択基準
主な選択基準は以下の通りです。
・CTスキャンにより明らかな肺気腫を呈する者
・血清alpha1-PI濃度が50 mg/dL未満である者
・気管支拡張剤投与後の1秒率(FEV1/FVC)が70%未満である者
対象疾患除外基準
主な除外基準
主な除外基準は以下の通りです。
・来院の4週間以内に肺の状態が中等度もしくは重度悪化したもの
・気管支拡張剤投与後の対標準1秒量(%FEV1)が30%未満の者
・肺移植もしくは肝移植を行ったことがある者
症例数
4(目標数 3)
医療機関名・連絡先
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